这项突破性进展标志着基因治疗从实验室走向临床应用迈出关键一步，全球美国食品药品监督管理局（FDA）近日正式批准了全球首款基于CRISPR基因编辑技术的首款疗法，基因 来源：路透社报道 该疗法通过编辑患者自身的编辑病造血干细胞，用于治疗镰状细胞病。疗法镰状临床试验显示，批准使其产生正常血红蛋白，治疗从而缓解疼痛和贫血症状。细胞为数百万遗传病患者带来新希望。全球超过90%的首款患者在治疗后一年内未出现严重疼痛危机。